%0 Journal Article
%T Terapia g¨¦nica en inmunodeficiencias primarias
%A D¨ªaz
%A Gendry Mar¨ªa
%A Montiel
%A Gerald
%J Revista M¨¦dica del Hospital Nacional de Ni£¿os Dr. Carlos S¨¢enz Herrera
%D 2002
%I Scientific Electronic Library Online
%X en este art¨ªculo se revisa la literatura m¨¢s reciente en terapia g¨¦nica y principalmente en el tratamiento de las inmunodeficiencias primarias. en los ¨²ltimos a£¿os esta nueva estrategia terap¨¦utica ha sido posible por el conocimiento de las bases gen¨¦ticas de algunas enfermedades y, pone en el campo de la salud nuevas perspectivas para el tratamiento de muchas patolog¨ªas. este procedimiento permite utilizar genes como elementos curativos, variando de manera permanente o transitoria el genoma de un individuo, con tal de sustituir alg¨²n gen defectuoso o aportarle a dicho gen la capacidad de fabricar ¨¦l mismo, alguna sustancia que le fuese vital. actualmente esta terapia s¨®lo es capaz de luchar contra enfermedades de base mendeliana simple, pero con el avance de nuevas t¨¦cnicas se espera que sea capaz de curar o tratar los efectos de enfermedades de base no mendeliana simple en donde existen m¨¢s de un gen como factor. entre las enfermedades gen¨¦ticas humanas candidatas a la terapia g¨¦nica esta la inmunodeficiencia combinada severa; que es un grupo de enfermedades de inmunodeficiencias primarias que se caracterizan por un deterioro profundo de la respuesta humoral o la mediada por c¨¦lulas. actualmente hay 2.000 pruebas cl¨ªnicas activas con m¨¢s de 2.500 pacientes enterados y m¨¢s de 20 pa¨ªses involucrados.
%U http://www.scielo.sa.cr/scielo.php?script=sci_abstract&pid=S1017-85462002000100008&lng=en&nrm=iso&tlng=es